近日，美国生物制药公司Apellis Pharmaceuticals(以下简称Apellis)宣布已完成E轮优先股6000万美元融资，由Sectoral Asset Management领投， Sofinnova, Vivo Capital, F-Prime Capital Partners等跟投。

　　据悉，这笔资金将用于启动自身免疫罕见病临床新药APL-2挺进3期临床试验，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。

　　Apellis是一家生物制药临床研发公司，专注于开发一种新型治疗性化合物和补体免疫疗法，用于治疗各种自身免疫性疾病。

　　需要指出的是，人体免疫系统功能的维持除了需要免疫细胞，补体系统(complement system)也会发挥作用。后者是一组存在于人和脊椎动物正常新鲜血清中的非特异性球蛋白(补体C3在该系统中含量最高)，参与机体的免疫机制，表现为抗微生物防御反应、免疫调节及介导免疫病理的损伤性反应。补体系统激活失调，往往会引发多种自身免疫性疾病，有的甚至致命。

　　Apellis研发的APL-2可抑制补体分子C3，减少补体过度激活带来的自身免疫损伤，从而可用于治疗补体系统介导的多种自身免疫疾病。它的基本原理是，通过与聚乙二醇(PEG)聚合物结合，特别结合C3和C3b，有效阻断了所有三种补体激活的途径。值得一提的是，Apellis是第一家在临床试验中使用C3抑制剂进行慢性治疗的公司。目前，Apellis正在对APL-2在paroxysmal夜间血红蛋白尿的第1b期临床试验进行评估。

　　此外，作为机制独特的补体免疫疗法，APL-2的临床研究适应症不仅有PNH，还包括自身免疫性溶血性贫血(Autoimmune hemolytic anemia，AIHA)和年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩(GA)改变，临床数据也将陆续产生。

　　PNH是一种罕见的、慢性的、危及生命的血液疾病，它是由于1个或几个造血干细胞经获得性体细胞PIG-A基因(phosphotidyl inositol glycan complementation group A)突变造成的非恶性的克隆性疾病。PIG-A突变造成糖基磷脂酰肌醇(glycosyl phosphatidyl inositol，GPI)合成异常，导致由GPI锚接在细胞膜上的一组膜蛋白丢失，包括CD16、CD55、CD59等，临床上主要表现为慢性血管内溶血，造血功能衰竭和反复血栓形成。目前，PNH已经报告了1b期临床数据。

　　AIHA是体内免疫功能调节紊乱产生自身抗体和(或)补体吸附于红细胞表面，通过抗原抗体反应加速红细胞破坏而引起的一种溶血性贫血症。它预计今年晚些时候报告1期临床数据。

　　GE是晚期年龄相关性黄斑变性的一种临床表现，它使病人病人视力减退乃至失明。 目前，APL-2对GE的临床研究则预计今年晚些时候将报告2期临床数据。